– I mina ögon är det här ett paradigmskifte inom diabetes typ 1. För första gången finns ett läkemedel som kan påverka själva sjukdomsförloppet och inte bara lindra symtom, säger Frida Sundberg som är överläkare på barn- och ungdomskliniken vid Universitetssjukhuset Örebro.
Läkemedlet kallas Tzield (teplizumab-mzwv), och är en monoklonal antikropp. Den har visat sig fördröja utvecklingen av diabetes typ 1 genom att minska den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller i bukspottkörteln.
Tzield är godkänt som förebyggande behandling i USA. Nu utreder även den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) om läkemedlet ska få grönt ljus i Europa. Antikroppsterapin riktar sig till personer, från åtta år och uppåt, med typ 1 diabetes i stadium 2. Hos dessa individer börjar glukostoleransen att svikta men inte tillräckligt för en klinisk diagnos, det vill säga stadium 3. Läs mer i faktarutan.
– Om sjukdomen bromsas i ett förstadium behåller patienten sin insulinproduktion längre. Det ger ett jämnare blodsocker och färre allvarliga komplikationer på sikt, förklarar Frida Sundberg.
Godkännandet baseras bland annat på resultat i tidskriften New England Journal of Medicine (Nejm). I fas 3-studien deltog 76 diabetespatienter i stadium 2. Bland dem som lottats till antikroppsterapin fördröjdes utvecklingen till klinisk diagnos med i median två år, jämfört med placebo. Även nyinsjuknade barn och unga har fått testa teplizumab i en större fas 3-studie. Resultaten visar att läkemedelsgruppen hade bättre bevarad insulinproduktion än placebogruppen.
Johnny Ludvigsson, senior professor i pediatrik vid Linköpings universitet, skrev en ledarkommentar i Nejm om fynden i den större fas 3-studien.
– Att fördröja insjuknandet är såklart värdefullt. Samtidigt är teplizumab förenat med risker, det ska man inte sticka under stol med. Nästan alla som testade läkemedlet drabbades av biverkningar, säger han, exempelvis rapporterades fall av illamående, huvudvärk och påverkad blodbild.
Man hittar flest fall av prediabetes genom att screena med blodprov vid två tillfällen under förskoleåldern.Detta till trots är antikroppsterapin en milstolpe, anser Helena Elding Larsson. Hon är överläkare i barnmedicin vid Skånes universitetssjukhus och professor vid Lunds universitet.
– Framför allt eftersom godkännandet banar väg för ytterligare bromsläkemedel som bara kan vara några år bort. Det måste svensk sjukvård ta höjd för, säger hon.
Bromsbehandlingar behöver sättas in när sjukdomen är i stadium 1 eller 2. Men dessa individer uppvisar ännu inga symtom. Det öppnar dörren till en omtvistad fråga – screening för tidig diagnostik. Eftersom diabetes typ 1 har låg ärftlighet är allmän screening den enda vägen fram, anser Helena Elding Larsson.
– Barn kan få diabetesrelaterade autoantikroppar redan vid ett års ålder. Man hittar flest fall av prediabetes genom att screena med blodprov vid två tillfällen under förskoleåldern.
Om den här sortens screening skulle bli verklighet i Sverige kommer BVC att få en nyckelroll.
– Jag vet att barnhälsovården redan är pressad. Men en sådan omfattande provtagning kan troligtvis inte genomföras utan BVC-mottagningarna, säger Frida Sundberg.
Helena Elding Larsson håller med. Hon tycker att professionen måste ta täten i frågan.
– Annars finns risken att läkemedelsindustrin driver fram en screening som bara gynnar deras läkemedel. Därför behöver landets barndiabetologer börja diskutera om allmän screening alls är aktuellt, och i så fall när och hur den ska genomföras. Diabetesrelaterade autoantikroppar kan upptäckas med hjälp av blodprov.
Johnny Ludvigsson ser dock hinder med en sådan satsning. Han tror att många föräldrar inte kommer att vilja screena sina barn för diabetes typ 1, något han sett i egna studier i ämnet.
– Det är nog bättre att enbart screena barn i familjer där någon redan har typ 1-diabetes. Då väcker man ingen björn som sover.
Tidig diagnostik kan bli en svår nöt att knäcka – men fler utmaningar väntar. När personer med prediabetes väl har hittats måste de utredas, behandlas och följas. Sjukvården får alltså ytterligare en patientgrupp att hantera, utöver dem med klinisk diabetes typ 1.
– Frågan är inte om utan när patienter med prediabetes tar klivet in på kliniken. Och om vården ska mäkta med behöver man hitta smarta och resurssnåla metoder för att stötta och följa dessa individer, säger Helena Elding Larsson.
Tre stadier till klinisk diagnos
• I stadium 1 finns två eller fler diabetesrelaterade autoantikroppar i blodet, och immunsystemet har börjat angripa insulinproducerande betaceller i bukspottkörteln. Men skadan är ännu inte så omfattande, och därför är glukosomsättningen fortfarande normal.
• I stadium 2 ingår också två eller fler autoantikroppar kombinerat med att glukostoleransen börjar svikta till följd av färre betaceller. Men blodsockret är inte tillräckligt högt för diagnosen diabetes typ 1, och ännu ses inga symtom.
• I stadium 3 har patienten förlorat en större mängd betaceller och börjar uppvisa symtom på sjukdomen. Nu kan klinisk diagnos ställas. I Sverige diagnostiseras årligen cirka 1 000 barn och vuxna med diabetes typ 1.
Från www.dagensmedicin.se Maria Gustavsson
Läs mer från temanummer diabetes på www.dagensmedicn.se
Nyhetsinfo
Artikel i N Engl J Med
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2308743
www red DiabetologNytt
