Food and Drug Administration (FDA) har godkänt för prioriterad granskning en kompletterande ansökan om biologiska licens (sBLA) för teplizumab-mzwv som inkluderar behandling av patienter i åldern 1 till 7 år med stadium 2 typ 1-diabetes (T1D) för att fördröja starten av stadium 3 T1D.
Teplizumab är en CD3-riktad monoklonal antikropp som för närvarande godkändes under varumärket Tzield™ att fördröja debuten av stadium 3 T1D hos vuxna och barn från 8 år och äldre med stadium 2 T1D.
sBLA stöds av 1-års interimistiska data från den pågående enarmade, öppna fas 4 PETITE-T1D-studien (ClinicalTrials.gov Identifierare: NCT05757713), som inkluderade 23 barn under 8 år med stadium 2 T1D. Studiedeltagarna fick teplizumab intravenöst en gång dagligen i 14 på varandra följande dagar. Säkerhet och tolerabilitet var de primära utfallsmåtten i studien.
Resultaten visade att efter en median uppföljningstid på 51,9 veckor (intervall 3,9–77,1) observerades akuta biverkningar hos alla patienter, där de flesta var milda eller måttliga och överensstämmer med de som rapporterats i tidigare studier. Tre patienter avbröt behandlingen på grund av biverkningar, inklusive anemi, förhöjda levervärden och makulopapulärt utslag.
Bland dessa behandlade patienter hade 2 gått vidare till stadium 3 T1D. Vid analystillfället var den uppskattade sannolikheten att förbli fri från progression till stadium 3 T1D 89,6 % (95 % KI, 64,3–97,3).
”Denna prioriteringsgranskning betonar det akuta behovet av innovativa terapier som Tzield, som har potential att förhindra den naturliga utvecklingen av T1D genom att fördröja förlusten av endogen insulinproduktion,” sade Christopher Corsico, global utvecklingschef på företaget ”Detta kan vara särskilt betydelsefullt i denna unga population, eftersom det är väl dokumenterat att den autoimmuna attack som i många fall driver denna sjukdom börjar tidigt i livet.”
Ett mål för åtgärd enligt Prescription Drug User Fee Act är den 29 april 2026 fastställt för besked om gjord ansökan
Press release från FDA USA
Nythetsinfo
www red DiabetologNytt