ISPAD Breaking News
International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes ISPAD har nu kongress i Rotterdam. En utförlig rapport kommer senare, under konferensen kommer korta nyhetsnotiser.
• Italiensk Screening av typ 1 diabetes barn
Det italienska parlamentet godkände med röstetalet 149 för och 1 emot en lag om att alla italienska barn i åldern 1-17 år från och med 2024 skall erbjudas screening av typ 1 diabetes och celiaki med autoantikroppar. Parlamentet gav hälsoministeriet 4 månader att planera hur den landsomfattande screeningen skall gå till och anslog 10 miljoner euro till de första åren med detta screeningprogram.
I korridorerna på Ispads konferens var det kollegor som ställde sig frågande till hur detta screeningprogram skulle kunna genomföras rent praktiskt med så kort varsel.
• Teplizumab
En bidragande orsak till det italienska beslutet om nationell diabetesscreening är det amerikanska FDA-beslutet att godkänna teplizumab som bromsbehandling vid typ 1 diabetes.
Sanofi genomförde under onsdagen en lång session om screening, tidig diagnostik och intervention mot typ 1 diabetes med teplizumab.
Inget företag har någon monter om insulin eller läkemedel mot typ 2 diabetes, däremot har Sanofi en för Ispad stor monter om screening och tidig intervention av typ 1 diabetes.
På Sanofis session presenterade Chantal Mathieu ett internationellt samarbetsprojekt, EDENT1FI, för att utveckla underlag för fungerande screeningprogram.
Rapportör Frida Sundberg ISPAD
Nyhetsinfo
www red DiabetologNytt
_______________________
From EASD, europeiska diabetesmötet för en dryg vecka sedan
The latest data on universal screening for type 1 diabetes (T1D) is reviewed in a session at this year's Annual Meeting of the European Association for the Study of Diabetes (EASD) in Hamburg, Germany (2-6 October). The talk will be given by Dr. Emily K. Sims, Associate Professor of Pediatrics, Center for Diabetes and Metabolic Diseases, Indiana University School of Medicine, Indianapolis, IN, USA.
Image Credit: sciencepics / Shutterstock
Research by various groups has established that individuals with multiple islet autoantibodies (biomarkers showing that the body is attacking and killing its insulin-producing beta cells in the pancreas) have a near 100% risk of developing T1D over their lifetime (Ziegler et al. JAMA. 2013 Jun 19;309(23):2473-9).
Multiple groups, including Ezio Bonifacio and colleagues from the TEDDY Consortium (Diabetes Care2021) and Ghalwash and colleagues from Type 1 Diabetes Intelligence Study Group (The Lancet Diabetes & Endocrinology 2022), have shown that screening for islet auto-antibodies at two ages – 2 and at 5-7 years - would predict most cases of type 1 diabetes that would develop by age 15 years.
Dr. Sims will highlight that, although screening programs have previously most often focused on people with family members with T1D (who can have up to 15 times increased risk of developing T1D), most people who develop T1D (85-90%) have no family history of the condition.
- "Our knowledge of type 1 diabetes has now evolved from thinking it is a disease that suddenly develops to knowing that it is something that gradually develops after the appearance of multiple islet-autoantibodies. By screening children and adults to identify individuals with early, presymptomatic stages of disease, we can more accurately predict when they will first need insulin and prevent life-threatening DKA episodes that otherwise frequently occur at diagnosis," she explains.
- "Natural history studies have shown us that once someone has reached the threshold of multiple islet autoantibodies, progression occurs similarly in relatives and those with no family history."
Knowing who is likely to develop T1D will help prevent cases of diabetic ketoacidosis (DKA) that occurs when the body doesn't have enough insulin to allow blood sugar into the cells for use as energy. Instead, the liver breaks down fat for fuel, producing acids called ketones; the build-up of these ketones to dangerous levels causes DKA. These episodes can be dangerous and even fatal, causing a number of uncomfortable symptoms. The symptoms of DKA can be the first sign of T1D in people who haven't yet been diagnosed.
Various research programs are going on worldwide to establish the best ways of implementing universal screening, including programs in Germany, the USA, Israel, the UK, and Australia. A new program (Edent1fi) has just been funded that will include multiple new European countries, including the UK, Germany, Poland, Portugal, Italy, and the Czech Republic. "These are all research programs.
The next steps before universal screening for type 1 diabetes becomes general policy will require guidelines for monitoring and endorsement of screening and monitoring guidelines by applicable societies," explains Dr. Sims. This will also be helped by broader access to disease-modifying therapies to impact progression and the need to start insulin injections.
She explains that these research programs are, in many cases, working with primary care doctors to obtain blood testing for autoantibodies - while some of them work through newborn screening (genetic testing performed on infant blood spots followed by antibody screening in individuals at higher genetic risk).
Pittcon 2023 - Insights and Innovations eBookCheck out the tracks and highlights from Pittcon 2023. AZoM has curated a compilation of interviews with key opinion leaders from the show.
https://www.news-medical.net/industry-focus/Pittcon-2023-Insights-and-Innovations?src=content-embed
Dr. Sims says: "The costs of screening, optimal ways to scale it up, and how to connect it with access to disease-modifying therapies, such as the monoclonal anti-CD3 antibody that was recently FDA-approved in the US for delay of Stage 3 T1D in individuals meeting criteria for Stage 2 disease (multiple islet autoantibodies and changes in blood sugar), are all still to be worked out. Other important considerations moving forward include reaching traditionally understudied populations and more tailored approaches for individual patients."
As the question of when we could see universal screening for T1D rolled, Dr Sims concludes: "I think we will start to see increasing society endorsement of screening and monitoring guidelines over the next five years and that as this occurs, countries will start incorporating screening into routine care for young children at the general practitioner's office – for example, when children are called for routine childhood vaccinations."
- Screening for adults, who can also develop T1D, is less well studied. Although optimal approaches have yet to be elucidated, this population will also likely benefit from identifying early-stage disease and the advantages of education, monitoring, and access to therapy.
"Given that we know that individuals without a family history are the most likely to present with new T1D and that once they reach criteria for early-stage disease, they are at similar risk to individuals with a family history, universal screening of the general population is key to ultimately allow the most individuals to benefit from access to education, monitoring, and disease-modifying therapies.
Läs mer på
Från Läkartidningen 231019, utdrag
Bromsläkemedel väcker frågor om framtida screening
Snart kan det första läkemedlet som bromsar utvecklingen av typ 1-diabetes vara här. Enligt svenska experter kommer det i så fall att ställa nya krav på diabetesvården, skriver Lotta Fredholm journalist www.lakartidningen.se
Snart kan det första läkemedlet som bromsar utvecklingen av typ 1-diabetes vara här. Enligt svenska experter kommer det i så fall att ställa nya krav på diabetesvården.
Förra året godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA läkemedlet teplizumab, som säljs under namnet Tzield. En milstolpe, eftersom det är det första läkemedel som kan bromsa utvecklingen av typ 1-diabetes som har passerat nålsögat. Behandling med teplizumab är inte botande, men i den fas 3-studie som låg till grund för godkännandet bromsades insjuknandet i knappt tre år (se faktaruta).
– Rent praktiskt gör det jättestor skillnad att kunna skjuta upp insulinbehandling för barn och tonåringar, och det förbättrar den medicinska prognosen avsevärt, säger Frida Sundberg, överläkare vid barn- och ungdomskliniken på Universitetssjukhuset Örebro.
Om teplizumab blir tillgängligt i Sverige kommer det att ställa nya krav på vården, enligt Frida Sundberg.
– Vem ska screenas och när, var ska detta ske, hur ska man besluta om behandling och var ska den ges? Skulle man exempelvis kunna screena inom BVC eller skolhälsovården? Det här behöver vi i vården fundera över.
De som har en förstagradssläkting med diabetes typ 1 har 15 gånger högre risk än andra att drabbas. Samtidigt utgör de bara 15 procent av alla som får diagnos.
– Det innebär att 85 procent av de som insjuknar gör det i familjer utan diabetes, säger Frida Sundberg.
Den internationella diabetesorganisationen ISPAD har tidigare inte föreslagit screening. Det har ansetts oetiskt, eftersom det inte funnits något botande eller bromsande läkemedel. Nu diskuterar man screening vid två och sex års ålder, men det finns ingen konsensus om vad som är tillräckligt hög risk.
– Just detta behöver inte vara »the drug«, men det öppnar för andra läkemedel. Inom några år behöver diabetesvården hantera en ny grupp, de som ännu inte är patienter, säger Frida Sundberg.
Helena Elding Larsson, verksamhetschef för VO barnmedicin vid Skånes universitetssjukhus och professor vid Lunds universitet, är en av prövarna inom Trialnet, det konsortium som stod bakom fas 3-studien med teplizumab, där hon dock inte deltog. I studien ingick patienter från 28 länder, men ingen från Sverige.
Även hon anser att teplizumab banar väg för andra bromsläkemedel.
I Skåne finns lång erfarenhet av diabetesscreening inom ramen för olika studier.
– Vi har lärt oss att vi måste följa upp familjerna noga och ge besked och information på rätt sätt, vilket vi tar med oss framåt, säger Helena Elding Larsson.
I sina studier har de inte kunnat fastställa hur länge en person har autoantikroppar innan blodsockret börjar påverkas – det kan ta från en månad till flera år. Det, och att autoantikroppar kan utvecklas när som helst, gör det svårt att veta när det är dags att screena.
Hon anser att det är diabetesvården som bör följa upp och behandla om screening utförs inom sjukvården, vilket kräver förändrade rutiner.
– Vi får nog omvärdera hur vi ska klara att hantera detta flöde vid sidan av dem med typ 1-diabetes. Vi kan behöva ändra arbetssätt, och man kan också tänka sig digitala lösningar, säger hon och fortsätter:
– Vi ska inte heller glömma det psykologiska omhändertagandet av dessa familjer, där man får besked om att barnen troligen kommer att utveckla en sjukdom men att vi inte vet när.
Diabetesvården kommer att behöva ställa om.
Helena Elding Larsson
– Allt vi investerar i barnsjukvården får vi senare igen inom vuxenvården, säger hon.
TEPLIZUMAB
- Godkänt i USA sedan november 2022 för att bromsa utvecklingen av klinisk typ 1-diabetes hos personer som är 8 år och uppåt och befinner sig i stadium 2 av sjukdomen. Antikroppsläkemedlet ges som daglig infusion under 2 veckor.
- I oktober 2019 gav den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA klartecken för Prime (priority medicines), ett snabbspår till ett eventuellt godkännande för läkemedel vid tillstånd där det medicinska behovet är stort. Myndigheten har ännu inte fattat något beslut.
- I fas 3-studien, som publicerades i Science Translational Medicine 2021, följdes 76 patienter i stadium 2 till övergång till stadium 3, då insulinbehandling krävs. I behandlingsgruppen var mediantiden 5 år, jämfört med drygt 2 år i kontrollgruppen. Efter 6 år hade 78 procent i placebogruppen nått stadium 3, jämfört med 50 procent i behandlingsgruppen.