https://www.ema.europa.eu/en/news/first-class-treatment-delay-onset-type-1-diabetes
First-in-class treatment to delay onset of type 1 diabetes
Teizeild significantly delays onset of stage 3 diabetes and preserves functioning of cells producing insulin
EMA has recommended granting a marketing authorisation in the European Union (EU) for Teizeild (teplizumab) to delay the onset of stage 3 type 1 diabetes in adults and in children from 8 years of age with stage 2 type 1 diabetes.
Type 1 diabetes is a chronic autoimmune disease where the body’s immune system destroys beta cells in the pancreas that produce insulin, a hormone that regulates blood glucose (sugar) by allowing it to move into cells to produce energy. As a result, glucose builds up in the blood and causes multiple symptoms, like thirst, hunger, frequent urination, weight loss and tiredness. Over time, it can affect major organs in the body, including the heart, blood vessels, nerves, eyes and kidneys. Patients need daily insulin injections to control their glucose levels.
Type 1 diabetes often begins in childhood but can occur at any age. The disease progresses in three stages, and symptoms normally appear at stage 3, when daily insulin injections to manage blood glucose levels are required. This causes a significant burden to patients, especially children and their caregivers. Delaying the onset of stage 3 particularly in children is beneficial in diabetic care. An estimated 2.2 million people in the EU live with type 1 diabetes. There are currently no authorised treatments to delay or cure the disease.
The active substance of Teizeild is teplizumab, an antibody that delays disease progression by reducing the pace of the patient’s self-destruction of pancreatic beta cells. It is administered by intravenous infusion once daily for 14 consecutive days.
Teizeild was supported through EMA’s PRIority MEdicines (PRIME) scheme, which provides early and enhanced scientific and regulatory support to medicines that have a particular potential to address patients’ unmet medical needs.
The recommendation is based on the results of a randomised, double-blind, placebo-controlled clinical trial in 76 patients with stage 2 type 1 diabetes. The median time to develop type 1 diabetes stage 3 was 50 months in patients treated with teplizumab and 25 months in patients who received placebo. Twenty (45%) of the 44 patients treated with teplizumab developed type 1 diabetes compared to 23 (72%) of the 32 patients who received placebo during the study (median follow up of 51 months). In addition, results from several other studies show that treatment with teplizumab significantly preserved the functioning of pancreatic beta cells compared to treatment with placebo.
The most common side effects reported with Teizeild were low levels of various types of white blood cells (lymphocytes, leucocytes and neutrophils), rash and low levels of blood bicarbonate, which can cause metabolic acidosis (too much acid in the body). The most frequent serious adverse reaction reported in 2% of patients was cytokine release syndrome, a serious condition causing fever, vomiting, shortness of breath, headache and low blood pressure. The product information and risk management plan of Teizeild include appropriate risk mitigating measures.
The opinion adopted by the CHMP is an intermediary step on Teizeild’s path to patient access. The opinion will now be sent to the European Commission for the adoption of a decision on an EU-wide marketing authorisation. Once a marketing authorisation has been granted, decisions about price and reimbursement will take place at the level of each Member State, taking into account the potential role or use of this medicine in the context of the national health system of that country.
press release EMEA
____________________________
Rekommendation om EU-godkännande av CHMP för patienter med Typ 1-diabetes i stadium 2
Rekommendationen baseras på TN-10-studien, som visade att Teizeild kan fördröja övergången
till Typ 1-diabetes i stadium 3 hos vuxna och barn med Typ 1-diabetes i stadium 2 jämfört med placebo.
Om läkemedlet godkänns blir Teizeild den första sjukdomsmodifierande behandlingen i EU som är avsedd att fördröja debuten av Typ 1-diabetes i stadium 3 hos vuxna och barn från åtta års ålder med Typ 1-diabetes i stadium 2.
Europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för humanläkemedel (CHMP) har utfärdat en positiv rekommendation för godkännande av Teizeild (teplizumab) för att fördröja övergången till Typ 1-diabetes i stadium 3 hos vuxna och barn från åtta års ålder med Typ 1-diabetes i stadium 2.
Den positiva rekommendationen baseras på resultat från den kliniska fas 2-studien TN-10, som visade att Teizeild signifikant bromsade utvecklingen av Typ 1-diabetes till stadium 3 jämfört med placebo. Medianfördröjningen till sjukdom i stadium 3 var cirka två år. Vid studiens slut var andelen patienter som fortfarande befann sig i stadium 2 dubbelt så hög i Teizeild-gruppen som i placebogruppen (57 % jämfört med 28 %). Säkerhetsprofilen var i linje med tidigare studier av Teizeild, där de vanligaste biverkningarna var blod- eller benmärgsrelaterade (övergående lymfopeni) samt hudrelaterade (utslag).
”Det positiva utlåtandet för stadium 2 av Typ 1-diabetes representerar ett viktigt steg mot att förändra det 100 år gamla behandlingsparadigmet för autoimmun Typ 1-diabetes,” säger Olivier Charmeil, Executive Vice President, General Medicines, Sanofi. ”Genom att rikta in sig på sjukdomen i ett tidigt skede kan Teizeild bidra till att bromsa den naturliga sjukdomsprogressionen och förlänga tiden då patienter kan leva utan behov av insulin.”
”Det finns ett stort medicinskt behov av behandlingar som kan bromsa sjukdomsprocessen vid typ 1-diabetes redan innan kliniska symtom uppstår. Detta är ett första, viktigt, steg i den riktningen!
Möjligheten att fördröja sjukdomsdebuten med flera år kan ha stor betydelse, särskilt för barn och unga,” säger Helena Elding Larsson, forskargruppschef och professor i pediatrisk endokrinologi, Lunds universitet.
Teizeild (känt som Tzield utanför EU) är en CD3-riktad monoklonal antikropp.
Teizeild är redan godkänt i USA, Storbritannien, Kina, Kanada, Israel, Saudiarabien, Förenade Arabemiraten och Kuwait för att fördröja övergången till Typ 1-diabetes i stadium 3 hos vuxna och barn från åtta års ålder med Typ 1-diabetes i stadium 2.
Efter den positiva rekommendationen från CHMP och baserat på samtal med EMA kommer Sanofi i nuläget inte att gå vidare med sin ansökan för nyligen diagnostiserad typ 1-diabetes i stadium 3, och utvärderar nu nästa steg.
Regulatoriska prövningar pågår i flera andra länder världen över.
Autoimmun Typ 1-diabetes
Typ 1-diabetes är en progressiv autoimmun sjukdom där kroppens egen immunreaktion gradvis förstör de insulinproducerande betacellerna, vilket leder till nedsatt förmåga att reglera blodsockret. Sjukdomsutvecklingen kan delas in i fyra stadier:
• Stadium 1:
Den autoimmuna attacken mot betacellerna har börjat, vilket kan upptäckas genom förekomsten av två eller fler autoantikroppar mot Typ 1-diabetes i blodet. Blodsockernivåerna är fortfarande normala (normoglykemi), och sjukdomen är ännu asymtomatisk.
• Stadium 2 (även detta presymtomatiskt):
Två eller fler autoantikroppar mot Typ 1-diabetes är fortfarande närvarande, men blodsockernivåerna är nu onormala (dysglykemi) på grund av fortsatt förlust av betaceller och försämrad funktion.
• Stadium 3 (kliniskt stadium):
En betydande andel av betacellerna har förstörts, blodsockret stiger till klinisk hyperglykemi (som definierar diabetes), och typiska symtom som ökad törst, frekvent urinering, oförklarlig viktnedgång, dimsyn och trötthet uppträder. Behandlingen i detta skede kräver daglig, livslång insulinbehandling.
• Stadium 4:
Långvarig autoimmun Typ 1-diabetes, ofta med tecken på kroniska komplikationer. Vid detta stadium finns mycket liten eller ingen kvarvarande betacellsfunktion (upp till 95 % av betacellsmassan kan vara förlorad). Typ 1-relaterade autoantikroppar kan ha försvunnit ur blodet, eftersom de flesta betaceller har förstörts.
Om TN-10
TN-10 (klinisk identifierare NCT01030861) var en avgörande fas 2-studie, randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblind. Studien utvärderade Teizeilds förmåga att förebygga eller fördröja övergången till Typ 1-diabetes i stadium 3 hos personer med Typ 1-diabetes i stadium 2 (definierat som närvaro av minst två Typ 1-relaterade autoantikroppar och dysglykemi) som var släktingar till personer med autoimmun Typ 1-diabetes.
Totalt 76 deltagare i åldrarna 8–45 år inkluderades (Teizeild n = 44, placebo n = 32). Deltagarna randomiserades till att få en 14-dagars behandlingskur med antingen Teizeild eller placebo.
Det primära effektmåttet var tiden från randomisering till klinisk diagnos av autoimmun Typ 1-diabetes i stadium 3 (progression från stadium 2 till 3). Viktiga sekundära effektmått inkluderade säkerhet och tolerabilitet.
Utdrag ur press release Sanofi
______________________________
Press release LMV 251117
EMA rekommenderar godkännande av diabetesläkemedlet Teizeild
EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP har rekommenderat att Teizeild (teplizumab) godkänns för försäljning i Europeiska unionen (EU). Teizeild är det första läkemedlet som godkänns för att bromsa diabetes typ 1.
Teizeild är det första läkemedlet som godkänns för att bromsa diabetes typ 1. Fotograf Johnér
Om läkemedlet
Teizeild (teplizumab) rekommenderas att godkännas för försäljning i Europeiska unionen för att fördröja uppkomsten av stadium 3 typ 1-diabetes hos vuxna och barn från 8 år med stadium 2 typ 1-diabetes.
Den aktiva substansen i Teizeild är teplizumab, en antikropp som fördröjer sjukdomsprogressionen genom att minska takten i patientens självförstörelse av de celler som producerar insulin (så kallade pankreatiska betaceller). Det administreras som intravenös infusion en gång dagligen i 14 dagar i följd. EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP bedömer att effekten av läkemedlet överväger riskerna.
Det yttrande som antagits av EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP är ett steg på Teizeilds väg mot godkännande. Nästa steg är att EU-kommissionen beslutar om ett centralt godkännande. Pris och subvention fastställs sedan nationellt.
Om sjukdomen
Typ 1-diabetes är en kronisk autoimmun sjukdom där kroppens immunförsvar förstör betaceller i bukspottkörteln som producerar insulin, ett hormon som reglerar blodsockret (socker) genom att låta det passera in i cellerna för att producera energi. Detta leder till förhöjda nivåer av glukos i blodet och orsakar flera symtom, som törst, hunger, frekvent urinering, viktminskning och trötthet. Med tiden kan det påverka viktiga organ i kroppen, inklusive hjärtat, blodkärlen, nerverna, ögonen och njurarna. Patienter behöver dagliga insulininjektioner för att kontrollera sina glukosnivåer.
LÄNK från LMVs hemsida
https://www.ema.europa.eu/en/news/first-class-treatment-delay-onset-type-1-diabet
Första-i-klassen behandling för att fördröja uppkomsten av typ 1-diabetes
14 november 2025
Teizeild fördröjer avsevärt uppkomsten av stadium 3-diabetes och bevarar funktionen hos celler som producerar insulin
Nyheter
Information om släkting med läkemedel
EMA har rekommenderat att ett godkännande för försäljning i Europeiska unionen (EU) för Teizeild (teplizumab) fördröjs uppkomsten av stadium 3 typ 1-diabetes hos vuxna och hos barn från 8 år med stadium 2 typ 1-diabetes.
Typ 1-diabetes är en kronisk autoimmun sjukdom där kroppens immunsystem förstör betaceller i bukspottkörteln som producerar insulin, ett hormon som reglerar blodglukos (socker) genom att låta det flytta in i celler för att producera energi. Som ett resultat byggs glukos upp i blodet och orsakar flera symtom, som törst, hunger, frekvent urinering, viktminskning och trötthet. Med tiden kan det påverka stora organ i kroppen, inklusive hjärta, blodkärl, nerver, ögon och njurar. Patienter behöver dagliga insulininjektioner för att kontrollera sina glukosnivåer.
Typ 1-diabetes börjar ofta i barndomen men kan förekomma i alla åldrar. Sjukdomen fortskrider i tre steg, och symtom uppträder normalt i steg 3, när dagliga insulininjektioner för att hantera blodsockernivåer krävs. Detta orsakar en betydande börda för patienter, särskilt barn och deras vårdgivare. Att fördröja uppkomsten av steg 3, särskilt hos barn, är fördelaktigt inom diabetesvården. Uppskattningsvis 2,2 miljoner människor i EU lever med typ 1-diabetes. Det finns för närvarande inga godkända behandlingar för att fördröja eller bota sjukdomen.
Den aktiva substansen i Teizeild är teplizumab, en antikropp som fördröjer sjukdomsprogressionen genom att minska takten i patientens självförstörelse av betaceller i bukspottkörteln. Det administreras genom intravenös infusion en gång dagligen i 14 dagar i följd.
Teizeild stöddes genom EMA:s PRIority Medicines (PRIME) -system, som ger tidigt och förbättrat vetenskapligt och regulatoriskt stöd till läkemedel som har en särskild potential att ta itu med patienternas ouppfyllda medicinska behov.
Rekommendationen bygger på resultaten av en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning på 76 patienter med stadium 2 typ 1-diabetes. Mediantiden för att utveckla typ 1-diabetesstadiet 3 var 50 månader hos patienter som behandlades med teplizumab och 25 månader hos patienter som fick placebo. Tjugo (45 %) av de 44 patienter som behandlades med teplizumab utvecklade typ 1-diabetes jämfört med 23 (72 %) av de 32 patienter som fick placebo under studien (median uppföljning på 51 månader). Dessutom visar resultat från flera andra studier att behandling med teplizumab signifikant bevarade funktionen hos pankreastiska betaceller jämfört med behandling med placebo.
De vanligaste biverkningarna som rapporterades med Teizeild var låga nivåer av olika typer av vita blodkroppar (lymfocyter, leukocyter och neutrofiler), utslag och låga nivåer av blodbikarbonat, vilket kan orsaka metabolisk acidos (för mycket syra i kroppen). Den vanligaste allvarliga biverkningen hos 2 % av patienterna var cytokinfrisättningssyndrom, ett allvarligt tillstånd som orsakade feber, kräkningar, andfåddhet, huvudvärk och lågt blodtryck. Teizeilds produktinformation och riskhanteringsplan omfattar lämpliga riskreducerande åtgärder.
CHMP:s yttrande är ett mellanliggande steg på Teizeilds väg till patientens tillgång. Yttrandet kommer nu att skickas till Europeiska kommissionen för antagande av ett beslut om ett EU-omfattande godkännande för försäljning. När ett godkännande för försäljning har beviljats kommer beslut om pris och ersättning att ske på varje medlemsstats nivå, med beaktande av denna läkemedels potentiella roll eller användning inom ramen för det nationella hälso- och sjukvårdssystemet i det landet.
_______________________
Insändare i Sydsvenskan
”Största genombrottet i kampen mot typ 1-diabetes på ett sekel.”
21 november
Sverige behöver en nationell strategi i för systematisk screening av barn och unga, skriver forskare och företrädare för nätverket Medicon Valley Alliance.
Typ 1-diabetes är en obotlig sjukdom och börjar oftast redan i barndomen. Behandlingen innebär att man under hela livet behöver ta insulin, använda olika hjälpmedel och sköta sin egenvård, skriver artikelförfattarna.
Efter mer än 100 år av livslång behandling står kampen mot typ 1-diabetes inför ett paradigmskifte. Nya behandlingar gör det möjligt att försena sjukdomens utveckling – och på sikt kanske till och med förhindra sjukdomen. Men för att nå dit krävs en nationell strategi för systematisk screening av barn och unga.
Typ 1-diabetes är en obotlig sjukdom med stora konsekvenser. Den är autoimmun och börjar oftast redan i barndomen. Behandlingen innebär att man under hela livet behöver ta insulin, använda olika hjälpmedel och sköta sin egenvård. Det är en stor belastning både för den som är sjuk och för anhöriga.
I Sverige lever omkring 72 000 personer med sjukdomen, och de samhällsekonomiska kostnaderna uppskattas till nästan 13 miljarder kronor varje år. Uppgifterna kommer från Barndiabetesfonden.
Insulin har varit den grundläggande behandlingen mot typ 1-diabetes i över hundra år. Nu sker det största genombrottet på ett sekel: flera nya läkemedel utvecklas, och ett är redan godkänt i USA, Storbritannien och Kanada. Det kan bromsa sjukdomens utveckling hos personer med tidiga tecken men utan symtom. På längre sikt kan det göra det möjligt att förhindra sjukdomen.
För att detta ska komma barn i Sverige till godo måste tecken på sjukdomen upptäckas i tid. I dag får de flesta sin diagnos först när typ 1-diabetes redan har brutit ut. Var fjärde barn i Sverige får vid insjuknandet den allvarliga komplikationen ketoacidos. Det är en syraförgiftning som orsakas av insulinbrist, gör blodet surt och kan vara livshotande och därmed kräva intensivvård.
Typ 1-diabetes kan identifieras flera år innan symtomen uppträder, vilket minskar sjukdomsbördan avsevärt. Det gör att sjukdomen blir lättare att hantera.
Ändå saknar Sverige en nationell strategi för screening.
Sverige har, efter Finland, flest fall av typ 1-diabetes i världen i förhållande till folkmängden. Trots det finns ingen nationell plan för att systematiskt upptäcka barn som löper risk att drabbas av sjukdomen.
Screening pågår inom studier i Region Skåne och vid Universitetssjukhuset i Örebro. Men för att få verklig effekt krävs en gemensam satsning över hela landet.
Sverige och Danmark kan nu bli bland de första länder i världen där barn erbjuds behandlingar som bromsar – eller på sikt stoppar – utvecklingen av typ 1-diabetes.
Vi uppmanar därför beslutsfattare, vårdgivare och politiker att ta de steg som krävs för att utreda och planera för en nationell generell screening.
Det svensk-danska samarbetet Diaunion, där vi är verksamma, har blivit ett internationellt föredöme. Sedan 2020 har projektet analyserat blodprov från tusentals personer och har utsetts till Screening Center of Excellence av det europeiska forskningsnätverket INNODIA.
Vi har under de senaste fem åren byggt upp starka tvärvetenskapliga strukturer i Öresundsregionen och visat att gränsöverskridande samarbeten kan ge patienter på båda sidor av Sundet tillgång till den bästa vården.
Nu sker det största genombrottet i kampen mot typ 1-diabetes på ett sekel. Sverige behöver en nationell strategi.
Anette Steenberg, VD för Medicon Valley Alliance
Åke Lernmark, professor emeritus vid institutionen för kliniska vetenskaper i Malmö knuten till Lunds universitet
Finn Stensbjerg Kristensen, programdirektör för Diaunion vid Medicon Valley Alliance
Helena Elding Larsson, barnläkare, professor och forskargruppschef vid enheten för pediatrisk endokrinologi på institutionen för kliniska vetenskaper i Malmö, knuten till Lunds universitet
press release Sydsvenska Dagbladet
Nyhetsinfo
www red DiabetologNytt